Liệu pháp gene là gì ?
Liệu pháp gene (gene therapy) là một kĩ thuật sử dụng gene để ngăn ngừa và điều trị bệnh tật. Trong tương lai, kĩ thuật này có thể cho phép bác sỹ điều trị bệnh bằng cách chèn gene vào trong tế bào của bệnh nhân thay vì dùng thuốc hay phẫu thuật. Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm một số hướng đi đối với liệu pháp gene, bao gồm:
. Thay thế gene bệnh tức là gene đột biến bằng một bản sao của gene khỏe mạnh.
. Làm bất hoạt, hay "hạ nốc-ao" gene đột biến có sai chức năng.
. Đưa một gene mới vào cơ thể giúp chống lại bệnh.
Mặc dù liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị đầy hứa hẹn đối với một số bệnh (bao gồm bệnh di truyền, một số loại ung thư, và truyền nhiễm do virus), liệu pháp gene vẫn tiềm tàng nguy hiểm và cần được nghiên cứu nhiều hơn để đảm bảo chắc chắn là kĩ thuật này sẽ an toàn và hiệu quả. Hiện tại liệu pháp gene chỉ được dùng thử nghiêm để điều trị những bệnh chưa có cách khác để trị.