Lần đầu tiên, Mỹ cho phép chỉnh sửa gen chữa ung thư

Từ Thư viện Khoa học VLOS
Bước tới: chuyển hướng, tìm kiếm
Chia sẻ lên facebook Chia sẻ lên twitter Chia sẻ lên google-plus In trang này

Chính quyền Mỹ vừa cấp phép cho phương pháp trị liệu ung thư máu bằng công nghệ biến đổi gen, mở ra kỷ nguyên mới trong cuộc chiến chống lại một trong những “kẻ giết người” hàng đầu thế giới.

Lan-dau-tien-my-cho-phep-chinh-sua-gen-chua-ung-thu.jpg

Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận liệu pháp điều trị ung thư mới có tên là Kymriah của hãng dược Novartis.

Kymriah là tên riêng mà Novartis đặt cho liệu pháp CAR-T của mình. CAR-T là một liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư. Trong đó, các bác sĩ trích xuất tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân, tìm cách kết hợp nó với thụ thế kháng nguyên nhân tạo (chimeric antigen receptor –CAR).

"Sự kiện này đánh dấu lần đầu tiên liệu pháp tế bào CAR-T được chấp thuận trên thế giới", ông Joe Jimenez, Tổng Giám đốc Novartis, cho biết. "Liệu pháp này áp dụng cách tiếp cận hoàn toàn mới và được cá nhân hóa hoàn toàn bằng cách trích xuất tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân và biến chúng thành các sát thủ săn lùng tế bào ung thư. "

Kymriah đã được FDA phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu cấp thể Lympo (ALL) từ 3-25 tuổi. Trong một tuyên bố, FDA đã mô tả sự chấp thuận này là "hành động lịch sử" và là một "cách tiếp cận mới đối với việc điều trị ung thư và các bệnh hiểm nghèo".

Phương thức hoạt động

Các tế bào T được biến đổi trước khi được được đưa vào cơ thể bệnh nhân. Ảnh: NYTimes

Liệu pháp điều trị này không sử dụng thuốc hay hóa trị vốn có thể làm suy yếu cơ chế miễn dịch của cơ thể. Thay vào đó, CAR-T sử dụng các tế bào miễn dịch của bệnh nhân, được gọi là tế bào T và bạch cầu, và đào tạo để chúng có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Các tế bào miễn dịch của bệnh nhân được lấy ra bằng một quy trình lọc máu đặc biệt, sau đó được gửi tới phòng thí nghiệm, và được mã hóa gen. Thông thường, họ làm điều này bằng cách sử dụng một virus lành tính, đưa một đoạn mã di truyền vào tế bào T. Sau đó, mã di truyền sẽ hướng dẫn tế bào cách để “tự mọc” ra thụ thể CAR. 

Sau khi được tái lập trình, các tế bào T này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân, nơi chúng có thể săn lùng và tấn công các tế bào gây bệnh. 

Novartis cho biết, kết quả thử nghiệm trên 63 tình nguyện viên trong vòng 3 tháng cho thấy hiệu quả trị bệnh của Kymriah đạt 83%. Hãng dược phẩm lớn nhất Thụy Sỹ này cũng dự định nộp đơn xin cấp phép lên Cơ quan Dược phẩm Châu Âu vào cuối năm nay.

Chi phí không hề rẻ: 475.000 đô la Mỹ/ một lần điều trị duy nhất

Ông Bruno Strigini, Giám đốc điều hành nhánh Ung thư của Novartis, cho biết giá thành cho một đợt điều trị duy nhất với liệu pháp Kymriah là 475.000 USD, tương đương hơn 10 tỷ VNĐ. Tuy nhiên, công ty  có chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân và bệnh nhân chỉ phải trả tiền khi điều trị đạt hiệu quả.

Ông Strigini cho rằng, phương pháp điều trị ung thư bạch cầu phổ biến nhất hiện nay tại Mỹ là ghép tủy có giá từ 540.000 USD đến 800.000 USD chỉ trong năm đầu tiên điều trị. Trong khi đó, các phân tích đều đưa ra mức giá cho hiệu quả điều trị của Kymriah từ 600.000 đến 750.000 USD.

"Nhận thức được trách nhiệm của mình, chúng tôi đã đưa ra mức giá thấp hơn mức đó rất nhiều”, Strigini cho biết thêm. Theo Novartis, phần lớn bệnh nhân phù hợp với các tiêu chuẩn điều trị sẽ được bảo hiểm chi trả phần nào, bởi vì các bệnh nhân này đều dưới 25 tuổi, có thể dùng chung bảo hiểm với bố mẹ hoặc bảo hiểm do chính phủ tài trợ.  

Tuy nhiên, mức giá đắt đỏ nói trên đã khiến nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt mà không phải ai cũng có thể chi trả.

Tiến sỹ Craig Devoe, chuyên gia về ung thư và huyết học tại Viện Ung thư Northwell Health New York, cho hay chi phí đắt đỏ trong ngành công nghiệp ung thư là một xu hướng "không bền vững". Khi được hỏi về giá mà Novartis đưa ra, ông cho biết, đây không phải là mức giá hợp lý.

Devoe cũng cho rằng, mặc dù các kết quả thử nghiệm là tích cực và thú vị, nhưng vẫn còn nhiều câu hỏi xung quanh hiệu quả điều trị của liệu pháp mới này sẽ kéo dài trong bao lâu. Ông nói: "Không chỉ đáp ứng hiệu quả tức thời mà hiệu quả lâu dài mới là điều mà các bệnh nhân mong muốn.”

Kỷ nguyên mới trong cuộc chiến chống ung thư

Các thử nghiệm được tiến hành dưới sự chỉ đạo của Tiến sĩ Carl June tại Đại học Pennsylvania. Một trong những bệnh nhân đầu tiên được điều trị là Emily Whitehead, 12 tuổi. Emily bắt đầu tiếp nhận điều trị từ 6 năm trước và kể từ đó, em đã không còn dấu hiệu của bệnh ung thư.

Tiến sĩ Carl June kiểm tra các tế bào T được mã hóa tại phòng thí nghiệm. Ảnh: NYTimes

Tiến sĩ Carl June nhận định, liệu pháp là bước ngoặt mang đến hy vọng cho những người mắc ung thư cùng nhiều bệnh nguy hiểm khác. Trong khi đó, bác sĩ ung thư nhi Kevin Curran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, đánh giá Kymriah "vô cùng thú vị" đồng thời kỳ vọng nó sẽ vượt qua phương pháp cấy ghép tủy xương vốn đã lỗi thời.

Hiện tại, liệu pháp Kymriah của Novartis được FDA chấp thuận sử dụng cho những bệnh nhân dưới 25 tuổi, mắc ung thư máu bạch cầu cấp tính (ALL) không đáp ứng với hóa xạ trị, hoặc những người bệnh mắc ung thư tái phát.

Emily Whitehead - Một trong những bệnh nhân đầu tiên được điều trị với Kymriah. Ảnh: AFP

Thống kê cho thấy có khoảng 3.100 trẻ em và thanh thiếu niên Mỹ mắc ung thư máu ALL mỗi năm. Trong đó, ước tính có khoảng 600 bệnh nhân đủ điều kiện sẽ được điều trị với Kymriah. Trong tương lai, Novartis cũng có dự định mở rộng đối tượng điều trị sang các nhóm bệnh nhân ung thư khác, chẳng hạn như ung thư máu u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL).

Đây sẽ là liệu pháp đầu tiên tại Mỹ và là liệu pháp chỉnh sửa gen thứ tư trên thế giới được chấp thuận chính thức trong điều trị. Trước đó, 2 liệu pháp gen là Glybera và Strimvelis được phê chuẩn tại châu Âu để điều trị bệnh di truyền. Và liệu pháp Gendicine được phê chuẩn điều trị một số bệnh ung thư tại Trung Quốc năm 2004.

Nguồn

  • Khám phá, Ngọc Hương (AFP)
Chia sẻ lên facebook Chia sẻ lên twitter Chia sẻ lên google-plus In trang này