Liệu pháp gene hoạt động như thế nào ?
Liệu pháp gene được thiết kế nhằm đưa nguyên liệu di truyền vào trong tế bào để bù đắp các gene cũ gây bệnh hay tạo ra protein hữu ích. Nếu một protein cần thiết bị đột biến gene làm protein sai hỏng chức năng, thì liệu pháp gene có thể bù đắp chức năng của protein bằng cách đưa vào tế bào bản sao của gene khỏe mạnh.
Gene được chèn trực tiếp vào tế bào thường không có chức năng. Thay vào đó, kĩ thuật di truyền giúp tạo ra vật thể mang gene mới gọi là vector để phân phối gene mới có chức năng. Chắc chắn rằng virus thường được sử dụng làm thể mang gene mới vì chúng có khả năng tiêm gene mới vào tế bào. Virus được thay đổi chút ít để chúng không thể gây ra bệnh tật khi sử dụng ở người. Một số loại virus, như retrovirus, hợp nhất(integrate) nguyên liệu di truyền của chúng (bao gồm cả gene mới) vào trong nhiễm sắc thể ở tế bào của người. Những virus khác, như adenovirus, đưa DNA của chúng vào trong nhân tế bào, nhưng DNA không được hợp nhất vào trong nhiễm sắc thể.
Vector có thể được tiêm hoặc truyền trực tiếp từ tĩnh mạch vào trong một mô chuyên biệt của cơ thể, tại mô, vector sẽ được hấp thụ vào từng tế bào riêng lẻ. Ngoài ra, một mẫu những tế bào bệnh bị cắt bỏ và tháo gỡ vector khỏi tế bào bệnh. Những tế bào chứa đựng các vector sau đó được đưa trở lại vào bệnh nhân. Nếu chữa trị thành công, gene mới do vector phân phối sẽ tạo ra protein có chức năng.
Các nhà nghiên cứu phải khắc phục những thách thức mang tính kĩ thuật trước khi liệu pháp gene trở thành một phương pháp thực tiễn dùng điều trị bệnh tật. Chẳng hạn, các nhà khoa học phải tìm ra nhiều cách hơn nữa để phân phối gene mới và định hướng của gene mới đối với từng tế bào riêng lẻ. Các nhà khoa học phải chắc chắn rằng gene mới được cơ thể kiểm soát hoàn toàn.
